Une thérapie génique pour soigner le diabète de type 1?

Des essais encourageants vers une guérison du diabète de type 1? C’est ce que rapporte une équipe de chercheurs Américains qui ont testé une thérapie génique sur la souris, permettant de rétablir la production d’insuline qui fait défaut aux personnes atteintes de cette maladie. Cette nouvelle étude a été publiée le 4 janvier 2018 dans la revue Cell Stem Cell.

Le diabète de type 1 se caractérise par l’incapacité du corps à réguler seul son taux de sucre dans le sang, appelé glycémie. Le système immunitaire détruit les cellules bêta du pancréas, qui sont à l’origine de la production d’insuline. Les malades doivent donc s’injecter de l’insuline plusieurs fois par jour. Bien que contraignant, ce traitement est à ce jour la seule solution.

Efficacité pendant 4 mois chez la souris

Des chercheurs de l’hôpital pour enfants de Pittsburg et de l’Université de Chicago aux Etats-Unis ont testé avec succès une thérapie génique chez la souris. Dans les îlots de Langerhans, situés dans le pancréas, se trouve un autre type de cellules appelées alpha-pancréatiques. Ces cellules sont également impliquées dans la régulation de la glycémie et produisent une autre hormone, le glucagon.

Les scientifiques les ont reprogrammées par le biais d’un vecteur viral pour leur ajouter deux gènes, PDx1 et MAFA, qui jouent un rôle clé dans la production d’insuline. Les cellules prennent alors le relai des bêta-pancréatiques, sans pour autant être identiques, ce qui permet d’évite les attaques du système immunitaire.

Résultat, chez la souris, cette thérapie génique a permis de maintenir une glycémie normale pendant une période de 4 mois, considérée comme relativement longue pour un rongeur. Les scientifiques font actuellement des essais sur le singe et espèrent pouvoir procéder bientôt à des essais cliniques sur l’homme.

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