Actualité : Un premier essai de thérapie génique chez l’Homme dans la myopathie myotubulaire

Après plusieurs essais cliniques concluants chez des animaux, l’un des laboratoires de l’AFM-Téléthon, leader dans le domaine de la thérapie génique, a mis au point un traitement pour la myopathie myotubulaire qui va faire l’objet pour la première fois d’un essai de phase I chez des enfants.

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